Abstract

ZusammenfassungDie Entwicklung einer „personalisierten Medizin“ ist zurzeit in aller Munde. Insbesondere die personalisierte Arzneimitteltherapie gewinnt infolge der pharmakologischen und molekulargenetischen Entwicklungen immer mehr an Bedeutung. Dies macht es erforderlich, die Auswirkungen der personalisierten Arzneimitteltherapie auf die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) und die Patientenversorgung zu untersuchen. In diesem Zusammenhang stellt sich die Frage nach einer „Orphanisierung“: Könnten Arzneimittel der personalisierten Medizin regelmäßig als Orphan Drugs, also als Arzneimittel für seltene Leiden, ausgewiesen werden, würde für sie nach dem Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG) grundsätzlich kein Nachweis des Zusatznutzens im Rahmen der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) vorzunehmenden frühen Nutzenbewertung erforderlich werden. Entscheidend für die Ausweisung des Arzneimittels als Orphan Drug ist unter anderem die Prävalenzrate der Patientengruppe, deren Erkrankung mit dem Arzneimittel behandelt werden soll. In diesem Zusammenhang kommt der Stratifizierung von Patientengruppen im Rahmen der personalisierten Arzneimitteltherapie eine besondere Bedeutung zu. Eine solche „Orphanisierung“ hätte für die GKV wegen der mangelnden Kenntnis von dem Zusatznutzen des Arzneimittels insbesondere preisrechtliche Konsequenzen; für die Patienten sind die Folgen durchaus differenzierter zu betrachten.