Die vorliegende Studie empfiehlt, Leistungsansprüche für Personen mit interventionsfordernden Risiken anhand einer neuen Rechtskategorie, der ‚risikoadaptieren Prävention‘, abzubilden. Spätestens seit dem bioinformatischen Innovationsschub kann eine risikoadaptierte Anwendung von prophylaktischen Maßnahmen umfassend gewährleistet werden. Jedoch können die gegebenen Rechtskategorien das medizinische Anwendungsfeld nicht adäquat steuern. Die Autoren Friedhelm Meier, Anke Harney, Kerstin Rhiem, Anja Neumann, Silke Neusser, Matthias Braun, Jürgen Wasem, Rita Schmutzler, Stefan Huster und Peter Dabrock haben zusammen im BMBF geförderten Projekt SYSKON. Re-Konfiguration von Gesundheit und Krankheit. Ethische, psychosoziale, (...) rechtliche und gesundheitsökonomische Herausforderungen der Systemmedizin die vorliegende Governance Perspective erarbeitet. This book is published open access under a CC BY 4.0 license. (shrink)

ZusammenfassungDie Arzneimittelzulassung und der Aufnahmeprozess zur Kostenerstattung sollen die Entwicklung und Vermarktung von pharmazeutischen Innovationen mit Patientennutzen nicht behindern, zugleich aber die Wirtschaftlichkeit der Arzneimittelversorgung für die Kostenträger nicht gefährden. Eine Anpassung der Verfahren an die Merkmale personalisierter Arzneimittel erscheint notwendig. Dabei ist allerdings zu fragen, ob eine ungerechtfertigte Privilegierung erfolgt. In den USA und in der EU werden die jeweiligen Zulassungsverfahren für Arzneimittel und Tests schrittweise angepasst und integriert. Zulassung und Erstattungsentscheidungen sollen koordiniert werden. Eine Privilegierung, wie bei Arzneimitteln (...) für seltene Indikationen (Orphan Drugs), findet jedoch für personalisierte Medizin nicht statt. Es bestehen keine unzumutbaren Hürden für die Hersteller. Zurückhaltung bei der Entwicklung innovativer Produkte wäre deshalb nicht gerechtfertigt. (shrink)

ZusammenfassungDie Arzneimittelzulassung und der Aufnahmeprozess zur Kostenerstattung sollen die Entwicklung und Vermarktung von pharmazeutischen Innovationen mit Patientennutzen nicht behindern, zugleich aber die Wirtschaftlichkeit der Arzneimittelversorgung für die Kostenträger nicht gefährden. Eine Anpassung der Verfahren an die Merkmale personalisierter Arzneimittel erscheint notwendig. Dabei ist allerdings zu fragen, ob eine ungerechtfertigte Privilegierung erfolgt. In den USA und in der EU werden die jeweiligen Zulassungsverfahren für Arzneimittel und Tests schrittweise angepasst und integriert. Zulassung und Erstattungsentscheidungen sollen koordiniert werden. Eine Privilegierung, wie bei Arzneimitteln (...) für seltene Indikationen, findet jedoch für personalisierte Medizin nicht statt. Es bestehen keine unzumutbaren Hürden für die Hersteller. Zurückhaltung bei der Entwicklung innovativer Produkte wäre deshalb nicht gerechtfertigt. (shrink)

ZusammenfassungDiagnostik und Klassifikation der akuten myeloischen Leukämie (AML) beruhen auf zytologischen und zytogenetischen Charakteristika. Eine Individualisierung der Diagnostik und Therapie wird für AML mit normalem Karyotyp (CN-AML) durch den Nachweis spezifischer Genmutationen zunehmend ermöglicht. In einem systematischen Literaturreview und Metanalyse wurde die Mutation FLT3-ITD bei CN-AML untersucht. Eine systematische Literaturrecherche aller Veröffentlichungen der Datenbanken Embase, Pubmed, Healthstar, BIOSIS, ISI Web of Knowledge und Cochrane wurde für den Zeitraum 2000 bis März 2012 im Hinblick auf die Mutation FLT3-ITD bei Patienten mit (...) CN-AML und einem Alter von 15–65 Jahren durchgeführt. Der Literaturrecherche folgte eine Literaturselektion, eine Datenextraktion und eine qualitative sowie quantitative Informationssynthese in Form einer Metaanalyse. Achtzehn Veröffentlichungen konnten in die qualitative Analyse zur CN-AML eingeschlossen werden. Daten von 3 Publikationen zum Gesamtüberleben mit insgesamt 1.203 Patienten gingen mit Bezug auf den Marker FLT3-ITD in die Metaanalyse ein. Für FLT3-ITD zeigte sich eine statistisch signifikante schlechtere Prognose mit einer hazard ratio von 2,19 für das Gesamtüberleben bei CN-AML. FLT3-ITD ist im Vergleich zum Wildtyp mit einer schlechteren Prognose in Bezug auf den Krankheitsverlauf bei AML assoziiert. Die Analyse von FLT3 sollte bei der AML berücksichtigt werden. (shrink)

Diagnostik und Klassifikation der akuten myeloischen Leukämie (AML) beruhen auf zytologischen und zytogenetischen Charakteristika. Eine Individualisierung der Diagnostik und Therapie wird für AML mit normalem Karyotyp (CN-AML) durch den Nachweis spezifischer Genmutationen zunehmend ermöglicht. In einem systematischen Literaturreview und Metanalyse wurde die Mutation FLT3-ITD bei CN-AML untersucht. Eine systematische Literaturrecherche aller Veröffentlichungen der Datenbanken Embase, Pubmed, Healthstar, BIOSIS, ISI Web of Knowledge und Cochrane wurde für den Zeitraum 2000 bis März 2012 im Hinblick auf die Mutation FLT3-ITD bei Patienten mit (...) CN-AML und einem Alter von 15–65 Jahren durchgeführt. Der Literaturrecherche folgte eine Literaturselektion, eine Datenextraktion und eine qualitative sowie quantitative Informationssynthese in Form einer Metaanalyse. Achtzehn Veröffentlichungen konnten in die qualitative Analyse zur CN-AML eingeschlossen werden. Daten von 3 Publikationen zum Gesamtüberleben mit insgesamt 1.203 Patienten gingen mit Bezug auf den Marker FLT3-ITD in die Metaanalyse ein. Für FLT3-ITD zeigte sich eine statistisch signifikante schlechtere Prognose mit einer hazard ratio von 2,19 für das Gesamtüberleben bei CN-AML. FLT3-ITD ist im Vergleich zum Wildtyp mit einer schlechteren Prognose in Bezug auf den Krankheitsverlauf bei AML assoziiert. Die Analyse von FLT3 sollte bei der AML berücksichtigt werden. (shrink)